16名癌症患者用药半年肿瘤全部治愈，这种新药真这么神吗？

“神奇”的新药真的能治愈癌症吗？

近日，一则关于“16名癌症患者仅治疗半年即痊愈”的新闻吸引了众多媒体关注。这条新闻的来源来自美国医学杂志《新英格兰医学杂志》。

那么，更全面的真相是什么呢？癌症真的彻底断了吗？这种药有什么“魔力”？这里详细说一下。

确实疗效显著，要么完全治愈，要么夸大其词。

外媒对这一事件的报道不一。首先，对于参加治疗的人数有不同的看法。更多的报道是，参与研究的患者有18人，但论文最初的描述是，实际接受药物试验治疗的患者只有12人。这些患者是具有错配修复缺陷的II或III期直肠腺癌患者。

对于这些患者，研究人员在6个月内每3周给予一种新药——抗PD-1单克隆抗体dostarlimab。总体而言，共有12名患者完成了新药治疗，并接受了至少6个月的随访。12例患者均临床完全缓解，随访期间无癌症进展或复发病例，未发现3级及以上不良反应。

进一步解读，可能还有更多细节和内容需要审核。

是的，这种癌症只是错配修复缺陷ⅱ型或ⅲ型直肠腺癌患者，并不是所有直肠癌和所有阶段。错配修复缺陷型直肠腺癌患者仅占全部直肠癌患者的5%-10%，而新药对绝大多数直肠癌无效，因为基因不同。

其次，接受治疗的患者只是临床症状消失，而不是治愈。对于治愈，有一个共同的标准，就是治疗5年后无复发，也就是有5年生存期，才能称为治愈。严格来说，只有治疗后没有复发才是治愈。5年生存期只是相对治愈。这12例患者的随访期只有6个月。所以需要继续随访观察至少25个月，直到5年无复发，才算治愈。

所以本研究作者的结论是非常谨慎的:错配修复缺损的晚期直肠腺癌对PD-1阻断高度敏感，需要更长的随访时间来评估结果。

然而，这项研究的结果确实令人鼓舞。正如这项研究的参与者迪亚兹博士所说，这是癌症史上前所未有的情况。虽然参与实验性治疗的患者人数不多，但是每一个患者都完全得到了缓解，这是以前闻所未闻的结果。

此外，同样的直肠癌和其他癌症也可以用不同的免疫检查点抑制剂进行治疗，如其他PD-1抑制剂Pamuzumab和Navumab，也可以达到类似的效果。然而，这种治疗有许多副作用。最常见的副作用是疲劳、贫血、腹泻和恶心。严重者可出现转氨酶升高、败血症和急性肾衰竭。因为使用免疫抑制剂，可能会出现免疫性肺炎、免疫性结肠炎、免疫性肝炎等不良反应。相比之下，接受静脉注射新药的12名患者无一出现副作用。

这种药物每3周给药一次，持续6个月，每剂费用约11000美元。六个月后，总费用约为9.4万美元，对于普通人来说是不小的负担。

“神奇”来自于让身体自身的免疫系统发挥作用。

据国外媒体报道，新药多司他利单抗确实有其“魔力”，那么它的“神力”从何而来？

这并不神秘。它的想法来自于解放身体自身的免疫系统，撕下癌细胞的面具，让身体自身的免疫系统能够识别并摧毁它们。这种抗免疫抑制药物的研发是近年来抗癌研究的热点，并陆续取得了许多成果。新药多司他利单抗是这一热点领域的“新秀”。这其中的原理要从2018年诺贝尔生理学或医学奖得主说起。

化疗和放疗虽然对治疗癌症有效，但副作用太大，造成“杀死1000个癌细胞，伤害800个正常细胞”的效果。因此，研究人员一直在探索如何让身体的免疫系统发挥作用来抵抗癌细胞。

美国的艾利森和日本的本庶佑发现了两种结合免疫T细胞的分子:CTLA-4和PD-1/PD-L1，这两种分子都具有抑制免疫系统的功能。一个新的想法由此而来:释放它们不就相当于解放了人体自身的免疫系统吗？

以此为契机，一种抵抗疾病和癌症的新方法出现了，即找到抑制CTLA-4和PD-1/PD-L1的药物，相当于解除了T细胞的刹车，让T细胞充分发挥杀死癌细胞的作用。

艾利森和本庶佑因发现免疫抑制分子而获得2018年诺贝尔生理学或医学奖。在其发现的基础和原理上，制药公司开发了相应的药物来治疗癌症，并生产了一系列针对CTLA-4和PD-1/PD-L1的单克隆抗体药物，统称为免疫检查点抑制剂。

现在的新药多司他利单抗就是其中之一。其原理是抑制PD-1分子，从而解放体内的T细胞，使其发挥正常或超常的杀伤癌细胞的作用。这类药物特别适用于不能手术的晚期癌症和放化疗副作用严重的患者。

事实上，早在多司他利单抗之前，抗免疫抑制药物就已经显示出了疗效，并且在美国前总统吉米·卡特的治疗中表现出了非常好的效果。

2015年8月20日，91岁的卡特召开新闻发布会，宣布自己被确诊为黑色素瘤晚期，脑部有4个约2mm大小的肿瘤。当时，卡特认为自己命悬一线，称自己的命运“掌握在他所崇敬的上帝手中”。

然而，2015年12月6日，美国各大主流媒体报道称，卡特发表声明称，在对其大脑进行最后一次核磁共振扫描后，医生并未在其大脑中发现黑色素瘤或新的癌细胞。

卡特使用了一种新的抗癌药pembrolizumab单克隆抗体，商品名为Chichuda，或Pam单克隆抗体。在医生试用刚刚获得美国美国食品药品监督管理局紧急批准的Chichuda几个月后，卡特大脑中的四个黑色素瘤转移灶都消失了。在当时被认为是免疫调节的奇迹来治疗癌症，单克隆抗体阻断免疫抑制分子PD-1来治疗癌症，取得了优异的效果。

各种抗癌药在新的赛道上竞争。

其实抑制PD-1分子的药物有很多，除了Pam，还有Navumab。在临床3期试验中，Navumab治疗转移性黑色素瘤的有效率为32%，其中95%的患者具有持续疗效。

Pamumab和Navumab都阻断PD-1分子对T细胞的抑制作用，使T细胞具有强大的杀伤癌细胞的作用。这两种单克隆抗体药物于2014年获得美国美国食品药品监督管理局批准。Navumab还可用于治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌、肾细胞癌、霍奇金淋巴瘤、头颈部鳞状细胞癌、尿路上皮癌、结肠直肠癌、肝细胞癌等。

根据Allison发现的CTLA-4分子能抑制T细胞的原理，美国一些制药公司研制出了Pliem单抗，商品名为Epimab。该单克隆抗体能特异性结合T细胞表面的CTLA-4分子，阻止CTLA-4分子对T细胞的抑制作用。临床3期试验的结果是，约20%的患者存活了3年以上，有些人在10年或11年后仍然活着。因此，它于2011年首次被美国美国食品药品监督管理局批准用于治疗黑色素瘤。

目前世界上仍有253种PD-1/PD-L1抗体与药物靶点结合的组合，但只有少数组合有幸进入III期试验，大部分在II期试验中被淘汰。目前，PD-1抑制剂是治疗癌症最常用的基础药物，其次是抗PD-L1单克隆抗体。

无论是抗PD-1单克隆抗体、抗PD-L1单克隆抗体，还是抗CTLA-4单克隆抗体，目前治疗癌症的有效率在30%左右，且副作用较多。最常见的副作用是疲劳、气短、肌肉骨骼疼痛、食欲不振、咳嗽、恶心和便秘；最严重的副作用是严重的免疫介导的副作用，即免疫系统过于强大，伤害了自身的健康组织和器官，包括肺、结肠、肝脏、肾脏和产生激素的腺体。

现在，多司他利单抗作为抗PD-1分子的单克隆抗体，已经在12例错配修复缺陷的ⅱ期或ⅲ期直肠腺癌患者中实现了临床完全缓解。应该说是这种药物和抗癌原理的新成果。而且，这种新药经过了一系列的试验。2019年，首次发现多司他利单抗对子宫内膜癌有效。2021年4月，被美国美国食品药品监督管理局批准修复因复发或晚期错配导致的缺陷型子宫内膜癌。

免疫检查点抑制剂的癌症治疗效果还需要长期的临床实践来检验。因此，12例服用多司他利单抗的患者及以后更多的患者也需要持续观察，才能得到最真实、最全面的结论，从而使癌症治疗既有效又安全。

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